目前我们可以说四个主要的研究方向来恢复晚期病例的视力 视网膜疾病:

1. La 基因治疗 视网膜

1. 植入和/或替换细胞和组织，包括著名的 干细胞

1. 的治疗 神经保护
2. La 视图 人造的 这可以毫无疑问地在短时间内给我们带来重要的满足。

或许第一个， 视网膜基因治疗, 是最新的和最不为人知的，所以我们认为解释它的组成和它的演变现状很有趣。 En Área Oftalmológica Avanzada 我们将告诉您更多关于这种新疗法的信息，解释它的工作原理，以及它的应用、进展和结果。 

基因治疗为晚期视网膜疾病的视力恢复提供了新的前景。  

En Área Oftalmológica Avanzada 我们将告诉您更多关于这种新疗法的信息，解释它的工作原理，以及它的应用、进展和结果。

基因治疗的定义

我们要说的第一件事 基因治疗 是你的定义. 基因治疗是一组允许将 DNA/RNA 序列转运到目标（患病）细胞中的技术。 它们的目的是改变某些被改变并导致疾病的蛋白质的功能，目的是使它们产生的生物紊乱可逆。

目前，全球有 8 项基于基因治疗、使用腺相关病毒载体 (AAV) 的遗传性视网膜疾病临床试验。 给药途径是视网膜下，旨在实现的目标是：提高对光的敏感性，改善 Camp或视觉，颜色感知的改善和变化 视力.

基因治疗的工作原理

1997年，首次鉴定出导致该病的基因。 退行性视网膜营养不良，更具体地说 ATP结合盒式转运蛋白基因，亚科 A，成员 4 (ABCA4)。 它是一个大基因，编码参与底物通过膜运输的感光蛋白。

迄今为止，ABCR 中的突变已被描述为五种不同的突变： 视网膜炎 色素变性，视杆和视锥细胞营养不良， 斯塔加特病, 黄斑眼底和 年龄相关性黄斑变性 (AMD). 在该模型中，疾病严重程度与 ABCR 活动成反比，因此基因诊断可以预测视网膜疾病可能发生的顺序，为每位患者提供特定的视觉预后。 我们认为这种益处可以外推到所提到的其他疾病。

基因治疗的当前应用

重要的生物医学进展在世界上最大的眼科研究论坛视觉和眼科研究协会 (ARVO) 年会上发表。 内 基因治疗及其当前应用 压力疗法 星源。

星创 是一种基于基因的疗法，用于治疗 Stargardt 病。 这种疾病是由导致视网膜感光细胞退化和视力丧失的 ABCR 基因突变引起的。 通过病毒载体将基因引入患者的眼睛。 显微外科手术可以通过小侵入技术和超细视网膜下插管进行。 正在进行临床阶段研究以优化行动方案。 这种类型的疗法很快就会成为现实，可以帮助许多患有这种 ABCR 基因改变的患者。

还有一种新疗法叫做 勒克斯图纳，于 2021 年首次申请。这种类型的视网膜基因治疗使用一种活性物质，称为 voretigene neparvovec，作用于 RPE65 基因。 这个基因是编码蛋白质的基因，这些蛋白质有助于将光转化为电信号，然后传输到大脑来产生图像。 

这类物质是 转基因病毒， 它能够替换受损的 REP65 基因。 在存在致病突变的情况下，该疗法可以使该基因再次起作用，从而导致蛋白质无法正常工作。 它在 45 分钟的治疗中通过视网膜下的注射进行。 

Luxturna 疗法对 治疗遗传性营养不良的视网膜问题，包括一些莱伯先天性黑蒙和一些视网膜色素变性。 此外，患者必须保留一定的视力，并且可以适用于儿童和成人。

视网膜基因治疗

La 光遗传学 是另一个有希望和新颖的研究分支，可在严重受损的视网膜中再生视力。 通常情况下，神经节细胞对光不敏感，视杆和视锥细胞将光转化为电信号发送到大脑，在那里它们被解释为视觉。

神经节细胞扮演着不同的角色，在它进入大脑之前对视杆细胞和视锥细胞产生的视觉信息进行最后的润色——如果你愿意的话，可以进行微调。 在许多视网膜变性，在视杆细胞和视锥细胞消失后，神经节细胞还能存活很长时间，这为尝试恢复视力开辟了一条新途径。 是 尝试让它们发挥作用，即使视网膜中的其他神经元不活跃。

视网膜基因治疗的进展

通过相关腺病毒的基因治疗，研究人员能够 合成预先设计的蛋白质，例如 LiGluR， 这允许神经节细胞将光转化为电刺激。 接着就，随即， 可以 向大脑发送信号，从而启动视觉感知序列，即恢复视力。

眼部基因治疗的成功结果

这些进展将很快使治疗患有视网膜退行性疾病的患者成为可能，这些疾病迄今为止注定要失明。 希望之光开启，恢复部分异象。 在 Area Oftalmológica Avanzada 我们正在跟踪这些新疗法的发展，我们希望能够尽快将它们提供给我们的患者。因此，我们建议对所有患有上述任何视网膜疾病的人进行后续访问在本文的开头，如果您认为合适，请与他们的眼科医生信任或在我们的中心。

至 安排参观 或索取更多信息，您只需访问我们的 联系页面. 我们的专业人员将迅速响应并帮助您处理任何请求。 不要再等了，和我们一起恢复你的视力吧！